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바이오시밀러 약물의 동등성 입증(similarity assessment)은 오리지널 의약품과 바이오시밀러를 비교하여 바이오시밀러가 ①오리지널 의약품과 동일한 제품으로 생산이 가능한지, ② 바이오시밀러가 체내에서 작용하는 원리와 효과가 오리지널 의약품과 동일한 효과와 안정성을 가지고 있는지를 증명하는 시험입니다. 생산 시설/환경이 변경될 경우 수행하는 동등성 시험(comparability study)은 생산시설, 공정 등 생산 환경의 변경에 대하여 변경 전 제품과 변경 후 제품이 동등(comparable) 하다는 것을 증명하는 시험입니다.

이 두가지 경우 모두 동등성 시험은 당연히 진행되어야 하는 과정입니다만, 생산 환경의 변경에 따라 진행되는 동등성 시험(comparability study)은 바이오시밀러 약물의 동등성 입증(similarity assessment)처럼

대규모 임상, 고비용, 장시간을 요하는 수준은 아닙니다. 뿐만 아니라, 플라스미드 DNA는 기존 단백질/항체(대부분 현재의 바이오시밀러 제품들)들에 비교하여 상대적으로 구조가 간단하기 때문에 생산 시설 변경에 따른 동등성 시험이 매우 용이하며, 시간과 비용도 훨씬 적게 들것으로 추정됩니다.

( 2018.08.08 허ㅇ/오ㅊㅎ 님 질문 )
( 2018.08.14 임ㅅㅎ 님 질문 )

미국에서 진행중인 VM202 3상 임상은 위약군과 실험군의 비율이 1대 2입니다. 이는 임상시험에서 치료 약물을 투여받는 임상시험 대상자들의 확률을 높이기 위함이며 위약군과 실험군을 1대 1 수준으로 실시할 때와 통계적인 차이는 없습니다.

(2018.07.31 박ㅈㅎ/ㄱㅎ 님 질문)

당사 연구소에서 진행한 연구 결과들에 따르면, 당뇨병성 신경병증 치료제(VM202-DPN)로서는 VM202가 말초신경 재생에 주요하게 작용함을 관찰하였습니다.

VM202가 말초 신경의 재생을 촉진시키는 것은 당사 연구를 통해 확인이 되었지만, 교감 신경의 손상에 대한 치료 효과에 대해서는 추가적인 연구가 필요한 상황입니다.

저희가 주주총회 때 말씀드린 우리가 시도하고 있는 fast track는 RMAT가 맞습니다.

RMAT(Regenerative Medicine Advanced Therapy)는 생명을 위협하는 심각한 질환을 대상으로  치료 혹은 교정, 재생시킬 수 있는 경향성을 가지거나 unmet medical needs를 충족시킬 잠재력을 가지는 임상적 초기 증거를 가지고 있는 세포/유전자 치료제 등의 재생의약품들을 대상으로 지정하는 Fast Track 제도입니다.

Fast track에 지정된 의약품 개발사는 허가 심사 기간의 단축을 기대할 수 있고 임상 설계에 대한 상담 요청, 허가 획득 자료에 대한 조언 청취, 허가 자료 구성 등 중요 사안들에 대해 FDA와 긴밀한 상호작용을 할 수 있습니다. 이런 점에서 당사의 VM202가 RMAT으로 지정이 될 경우, 하반기에 FDA와 미팅을 실시할 계획을 가지고 있습니다.

(2018.03.29 천ㅅㅎ 님 질문)

지난 3월 주주총회 때 문의하신 VM202 중국 임상2상 논문 진행상황 문의에 대한 답변을 드립니다.

당사는 중국 임상2상 완료 후 관련 논문 초안을 작성하여 2016년말 노스랜드에 전달하였습니다.

그 시기경 중국 CFDA는 임상 가이드라인 글로벌화 정책 아래 중국에서 실시 중인 모든 임상시험에 대한 대대적인 실사를 실시하였고, 노스랜드도 임상2상에 대한 실사를 집중적으로 받았습니다. CFDA 실사후 노스랜드는 임상2상과 관련된 일부 자료들에 대한 조정작업이 필요하다는 의견을 받았고, CFDA의 권고사항들이 성실히 반영된 임상2상 최종 리포트를 3상 IND 신청서와 동시에 제출하고, 지난 10월에 3상 승인을 받았습니다.

이로 인해 2상 논문은 일부 변경된 결과들을 반영한 수정과 재검토가 필요하였으며, 현재 2상 논문 제출을 위한 준비는 마무리 단계에 있습니다. 다만, 현재 노스랜드는 신약허가 신청 시점을 앞당기기 위해 중국 CFDA가 요구하는 글로벌 수준의 임상3상 준비에 전사의 역량을 집중하고 있는 상황이라 논문 제출은 임상3상 실시를 위한 병원 IRB 승인을 받고 난 후 제출할 계획이라고 합니다.

임상3상 실시를 위한 병원 IRB 승인은 조만간 완료될 예정이라고 하니 임상2상 논문도 조만간 제출이 될 수 있을 것으로 당사도 기대하고 있습니다.

연구소 연구 결과에 따르면 근육 세포에 들어간 plasmid DNA의 경우 4시간까지 존재하고 그 이후에는 거의 검출되지 않는 것으로 확인됩니다. 사람의 근육세포에 몇 개(copy)의 plasmid DNA가 들어가는지는 정확히 알 수 없지만, 이론상 많은 copy가 들어갈수록 HGF의 양도 늘어날 것으로 추정됩니다. 내부 동물 실험 연구 결과에 따르면 세포안으로 plasmid DNA가 들어가는 비율은 대략 50%로 확인되고 있습니다. VM202 임상 연구결과에 의하면, 투여된 DNA는 14일까지는 그 수가 점차 증가하지만, 그 후로는 점차 감소하여 30일 이후 혈중내 전혀 검출되지 않았으며, HGF 단백질의 경우는 임상시험 기간 내 정상 범위 내 유지됨을 확인하였습니다.

Plasmid DNA는 일반적으로 면역 세포에 의해 제거되는 것으로 알려져 있고, 세포 내 염색체로 삽입되지 않으므로, 계속 유지 될 가능성은 매우 낮습니다.

(2018.02.26 ㄱㅅㅌ님 질문)

족부궤양의 발병원인은 다양합니다.
신경병증으로 인한 neuropathic foot ulcer도 있고, 혈관이 막혀 발생한 Diabetic foot ulcer도 있고, 당뇨병과 무관하게 혈관이 막혀 발생하는 궤양도 있습니다.

언급하신 약물의 임상시험에 모집된 환자의 종류로 볼 때, 신경병증에 의한 neuropathic foot ulcer로 진단받은 환자여야 하며, ABI가 0.7~1.3 수준으로 혈관이 막혀서 발생하는 궤양과는 좀 멀어보입니다. 

반면에 당사가 타겟하고 있는 난치성 족부궤양은 당뇨병을 동반하고 있으면서 ABI가 0.4 ~ 0.9 수준의 혈관이 막힌 환자를 타겟으로 하고 있습니다. 즉, 당사가 타겟하고 있는 만성 난치성 족부궤양 환자는 당뇨병으로 인해 혈관이 막혀서 혈류 흐름이 원활하지 않아 발생한 궤양들이 표준치료를 실시함에도 불구하고 지속적으로 재발하는 궤양을 가진 환자를 타겟으로 하고 있어서 우선 시장이 조금을 다를 것으로 예상하며, 상처 환부에 직접적으로 도포하는 방식의  Granexin과의 치료방법도 다릅니다.

(2018.03.05 ㅇㅁㅅ 님 질문)

1. 현재 개발중인 VM202의 DPN과 PAD는 당사가 미국에서 직접 임상을 진행하고 있습니다.

   미국 당국으로부터 통보를 받는 것이 아님을 알려드립니다.

   DPN의 경우 올해 환자 모집완료를 목표하고 있으며,

   추적관찰 기간이 지난 내년 하반기에 결과 확인을 예상하고 있습니다.

   PAD도 2019년 말 완료를 목표로 2020년 경 첫번째 3상의 결과 확인을 예상하고 있습니다.  

2. ALS 대상의 VM202는 미국에서 임상 2상 승인을 받아 실시 준비중에 있습니다.

   3상 진입은 미국 임상2상을 완료하고 FDA와의 협의를 통해 결정되는 사항입니다.

(2018.02.01 김ㅇㅅ님 질문)

당사가 개발하고 있는 ALS 대상의 VM202는 미국에서 임상 2상 실시를 준비하고 있습니다.

미국 FDA 기준아래 적용되는 임상시험이다 보니 임상시험 실시 외국의 환자 모집에 대한 제한이 있습니다.

그래서, 한국 환우분들은 VM202 미국 임상시험에 현재로서 참여하실 수 있는 방법은 없는 상황입니다.

VM202가 빨리 성공적으로 개발되어서 ALS 환우분들에게 조금이라도 빨리 도움을 드릴 수 있는 날이 빨리 오기를 간절히 바라며, 이 생각은 당사 경영진 분들도 다름이 없음을 전해드립니다.

당사는 bluebird bio, Inc.에 기술 이전한 후보물질 외에도 독립적으로 다양한 후보군 탐색 및 연구개발을 실시하고 있습니다.

(2017.11.02 김ㅎㅅ님 질문)

안녕하세요, 바이로메드입니다.

주주님들의 궁금하신 내용에 대해 대표이사님의 서면 답변을 전달드립니다.

주주님들께

안녕하십니까, 바이로메드 주주들이 모이시는 온라인 커뮤니티로부터 수신한 질의에 대한 답변을 서면으로 드립니다.

최근 전세계적으로 유전자치료제 품목허가 사례가 늘면서 유전자치료제가 많은 주목을 받고 있습니다. 미국, 유럽에서만 이미 4개의 유전자 치료제가 허가를 받았는데, Amgen의 Imlygic(2015년), GSK의 Strimvelis(2016년), Novartis의 Kymriah(2017년), 최근 10월 Kite Pharma를 인수한 Gilead Sciences의 Yescarta(2017년)가 그것들입니다. 이에 따라 연구개발 단계에 있는 유전자치료제 들의 상용화와 시장출시 가능성에 대한 시각도 매우 긍정적으로 반영되고 있습니다.

해외 바이오 제약 부문 전문가들과 미국의 동 분야 컨설턴트들은 한국의 바이오 기업이 미국에서 혁신 의약으로 임상 3상을 수행하며 상용화 단계에 근접한 것에 대해 놀라워하고 있습니다. 특히, 당사에 대해서도 임상3상 단계는 품목허가 및 출시를 준비하는 마지막 단계이기 때문에 많은 전문가들이 상용화를 눈앞에 둔 현 시점에서 회사 가치를 더욱 올릴 수 있는 다양한 제안과 조언을 제공하고 있습니다.

지난 주주총회는 물론 다양한 IR 을 통해 기회가 있을 때 마다 일관성 있게 말씀 드렸던 바대로 당사는 임상 3상을 수행하면서 라이센싱을 추진하는 방안과 BLA 승인까지 독자적으로 추진하는 방안의 two track 에 대해, 모든 가능성을 열어두고 있습니다.

바이로메드의 회사 가치를 키우고 라이센싱을 위한 협상 테이블에서 유리한 고지를 차지하기 위해 가장 우선 순위를 두어야 할 것은 성공적인 임상3상의 완성과 신약의 시장 출시 가능성 보유입니다. 당사는 라이센싱 시기와는 별도로 성공적인 BLA로 이어질 수 있는 임상시험의 수행을 위해 미국 내 전문가들을 지속적으로 영입하고 있으며 그 결과, 바이로메드와 VM202 가치를 높게 평가한 전문 인력들이 기꺼이 합류하고 있습니다. 당사는 각 분야 전문가들과 함께 회사와 VM 202의 가치 극대화를 위해 필요한 모든 사항들을 순조롭게 준비해 나가고 있습니다.

중국 PAD관련 노스랜드와의 계약 관계 (특히 수익분배)에 대해서는 홈페이지 Q&A에 답변을 드렸습니다. 조금 더 부연설명을 드리자면, 당사는 개발초기 전임상 단계에서 노스랜드에게 허혈성 질환에 대한 VM202의 중국 내 상용화 권리를 이전하였습니다.  이와 더불어 당사는 당시 중국 임상2상 단계에 진입했던 VM501의 중국 포함 전세계 상용화 권리를 노스랜드로부터 이전 받는 형식으로 계약을 체결 한 바 있습니다. VM501은 현재 중국 내 26개 기관에서 3상이 진행 중에 있습니다.

당사의 홍보활동과 관련하여 주주님들께서 주신 의견들은 항상 경청하고 있습니다. 홍보관련 이슈들은 실무자 차원이 아니라 관련 임직원들도 함께 참여하여 논의하고 결정합니다. 경우에 따라 부족하고 미진한 부분이 있을 수 있겠지만 개선을 위해 꾸준히 노력하고 있습니다. 애널리스트와 펀드매니져들과도 정기적인 미팅을 통해 우호적인 관계를 유지하고 있습니다. PR 관련된 조언은 언제든지 담당부서를 통해 말씀하여 주시기 바랍니다.

VM202는 세계적으로 처음 개발되는 DNA 의약품이며, 특히 당뇨병성 신경병증 분야에서는 최초의 접근 방법입니다. 따라서 (일반 의약품과 달리) 임상 시험의 성공적인 수행을 위해서는 많은 노력과 투자가 필요함은 물론 개발에 사용되는 지표의 성격, 타겟 집단, 투여방법, 생산 방법, 품질관리(QC) 등 모든 면에서 꼼꼼히 준비할 것이 매우 많습니다. 이것은 근본적으로 일반 합성의약, 단백질, 항체 제품과는 차원이 다른 접근이 필요하다는 것을 다시 한번 강조드립니다.

당사의 대표 경영진들은 대차거래 동의 해지를 명확히 하였습니다. 그렇기 때문에 저희의 주식이 공매도에 활용될 가능성은 전혀 없음을 확실히 답변 드립니다.

다시 한 번 강조 드리지만, 성공적인 임상 3상, 성공적인 BLA, 성공적인 기술이전 협상 등 VM202 상용화를 위해 당사는 세계적인 전문가들을 영입하였고, 다양한 분야의 많은 컨설턴트을 활용하고 있습니다. 체계적으로 조직화된 전문인력들이 라이센싱을 포함한 미국 내 사업개발, 법률 검토 및 계약, 임상관리, 생산 규정 통제/관리, 임상 규정 통제/관리, 국제 공통 기술 문서 관리, 품질 관리, 마케팅, 약가 정책 등 모든 업무들을 통합적으로 진행하고 있습니다.

당사는 카페 내에서 형성된 간담회 추진에 대한 개인투자자들의 의견을 접하게 되었으며 차후에 좀 더 성과를 만든 후에 간담회 등의 기회를 갖도록 노력하겠습니다.

감사합니다.

줄기세포 치료제의 경우 국내 조건부 허가신청을 진행할 수 있도록 규정되어

국내의 경우 조건부 허가신청을 진행할 수 있는 것은 줄기세포 치료제에 해당하는 절차입니다.

희귀병이나 중증의 비가역적 질환에 대해서는 식약처의 협의에 따라 말씀 주신 내용이 가능할 수 도 있습니다.

하지만 당사는 현재  non-healing ulcer를 대상으로 미국에서 임상3상을 실시하고 있기 때문에

경쟁자로서 해당사항이 없다고 답변드립니다.

(2017.12.12 김ㅅㅌ님, 박ㅎㅂ님 질문)

당사는 2004년부로 노스랜드와 VM202관련 계약을 체결하였으며,

개발 초기 전임상 단계였던 VM202의 중국 내 상용화 권리를 허혈성 질환에 한하여

노스랜드에게 이전하였습니다.

VM202-PAD는 중국 내 임상1상 허가 전부터 현재 3상 허가를 받기까지는

당사는 추가적인 연구개발비를 투자하지 않았으며, 100% 모두 노스랜드의 순수 비용이 투자되어

지금의 단계까지 이르게 되었습니다.

임상을 진행하는 단계로 노스랜드는 중국에서 자체 명칭(NL003)을 사용하고 있습니다. 

자세한 계약의 내용은 계약과 관련된 상호 비밀 유지 조항으로 인하여 공개하긴 어렵습니다.

하지만, 아래와 같이 요약드릴 수 있습니다.

노스랜드가 제3자에게 관련 기술을 양도하여 수익이 발생할 경우,

양도한 시점의 개발단계에 따라 정해진 비율로 당사에게 수익금을 배분하여야 하며,

상용화 이후 3자에게 양도를 할 경우에도 이는 마찬가지입니다.

더불어 경상 기술료(로열티)도 별도로 지급하는 형식으로 계약이 되어 있습니다.

(2017.10.13 남ㅁㅇ님, 윤ㅇㅎ님 질문 / 2017.10.15 윤ㅅㅎ님 질문)

ALS 임상 2상을 실시한 병원과 연구자 선정중에 있습니다.

Fast track의 지정은 허가 과정에서 시간 단축의 장점을 가지고 있습니다.

(2017.10.16 김ㅅㅈ님 질문)

전일(10/11) PAD 임상 3상 승인 관련 공시를 하지 않은 것에 대한 문의가 있어서 관련 설명을 드립니다.

당사는 임상승인과 관련된 성과들은 매우 중요한 연구성과이기 때문에 자율공시임에도 불구하고 공시를 하는 것을 기본으로 생각하고 있습니다.

하지만, 공시를 위한 증빙자료 제출 기준이 ‘승인일 기준 익일(+1)’에 만족해야 한다는 규정에 따라 이번 중국 3상 승인건은 증빙자료 제출 요건이 맞지 않아 당사 내부 회의를 통해 공시가 아닌 보도자료로 관련 소식을 적시에 공개하는 것으로 결정하였습니다.

이번 중국 임상3상 인허가와 관련된 구체적인 일정은 다음과 같습니다.

지난 9/12에 중국 약물평가센터(CDE)에서 임상3상에 대한 승인을 하였고, 9/15 중국 식약청 본청으로 임상허가 절차가 이관되었습니다.

이후 중국 본 식약청에서 이를 검토하고 CDE에서 승인한 서류를 바로 지방청으로 전달한다고 합니다. 이 과정이 진행되면서 노스랜드는 최종 승인 레터를 수령한 10/10에 당사에게 CDE의 임상승인 날짜(9/12)가 찍힌 서류를 전달하였습니다.

한국거래소에 이 같은 상황에 대한 문의를 추가로 하였으나 위에 말씀드린바와 같이 자율공시라도 공시기준에 맞는 증빙자료 제출 요건에 맞지 않아 공시가 어렵다는 답변을 받았습니다.

VM202-DPN 임상 시험의 디자인이 VM202 투여 후 9개월 추척 관찰이기 때문에, 그 이후의 기간에 대해서 추척 해보지 않았으므로, 실제 VM202 효과가 9개월까지 일지, 아니면 더 길지는 확답할 수 없습니다.

하지만 현재까지의 임상결과를 보면 “VM202의 효과가 추척관찰 기간인 9개월까지는 이어지고 있다는 것입니다.” 입니다.

동물 모델에서 VM202의 효능을 평가하였을 때 그 지속 시간은 상당하였습니다만 사람에서의 영구적인 치료효과는 단언하여 말씀드릴 수 없습니다.

왜냐하면 이 질환을 앓는 환자들은 당뇨병을 계속적으로 가지고 있고, 이 질환이 치료되지 않는 한 계속 질환이 심화되고 있는 상태이기 때문입니다.

다시 말씀드리면, 질환이 계속 심화되고 있는 상태이므로, VM202를 투여 받아 효과가 나타났어도 다시 그 병세가 나타날 수 있습니다.

(2017.09.08 박ㅈㅎ님 질문)

1. Disease modifying drug과 관련된 답변은 7/18일 'DPN 임상 설계 및 재생의약품으로의 추진 계획' 답변글을 참고하여 주십시요.

2. 제품의 예상 매출액은 약가와 지역별 처방환자수에 따라 다양하게 산출이 될 수 있습니다. 7/10 “약가책정 문의”에 답변을 참고하시면 될 것 같습니다.

3. 말씀드린 목표를 달성하기 위하여 임상사이트는 25개로 확대하였으며, 사이트 별 환자모집 광고/홍보 및 교육, 다양한 방법을 마련/적용하고 있습니다.

4. PAD 임상3상은 2개를 계획하고 있습니다. 이미 진행되고 있는 임상3-1의 300명 환자 외 임상3-2에서 피험자를 추가할 예정이며 이는 FDA와의 논의를 통해 결정을 할 예정입니다.

(2017.09.18 이ㅊㅇ님 문의) 

신경학회에서 주요하게 발표할 내용은 발표초록에 나와있는 것처럼 임상 시험 1상과 2상에 해당하는 결과들입니다.

Scientific한 결과는 공개가 가능한 범위 내에서 일부의 내용이 발표될 예정입니다.

최근에 ALS 한국특허 취득권으로 VM202가 신경 세포의 성장과 사멸을 억제한다는 기전을 공개한 바 있으며,

이 내용들이 일부 포함할 것으로 예상되고 있습니다.

※ IR Letter 는 이번달(9월) 발송예정입니다.

(2017.09. 남ㅁㅇ/김ㅅㅈ 님 질문)

노스랜드와의 권리관계는 계약 조항에 의해 상세히 공개드릴 수 없음을 양해 부탁드립니다.

노스랜드는 중국 시장에서 한정적인 실시권을 가진 파트너사이며, 그 권리 영역 내에서 자체적으로

임상개발을 진행하고 있습니다.

노스랜드의 중국 내 개발 성과는 바이로메드와 분배하도록 되어 있지만, 노스랜드가 보유한

한정적인 권리 지역 외에서 발생하는 VM202 성과분배는 노스랜드와는 무관합니다.

※ http://northland-bio.com/article/189.html 세미나

→ 중국 Beijing Northland社가 주최한 NL003(VM202)III 임상 시험 프로토콜 준비를 위한

의사들의 세미나 입니다.

(2017.08.22 천ㅅㅎ, 백ㅈㅎ 님 질문)