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유전자의약 VM202, 루게릭병 대상 우수한 안전성 확인, 병의 진행 속도 완화 및 신체 기능 향상 가능성 제시
ViroMed
2017/02/09

 □ 바이로메드(대표이사 김용수, 084990 KOSDAQ)와 이연제약㈜(대표이사 정순옥, 유용환, KOSPI 102460)은 루게릭병(근위축성 측삭경화증, 이후 ALS) 환자들을 대상으로 실시한 미국 임상1/2상에서 VM202가 매우 안전하며, 질환의 진행 속도 완화와 신체적 기능 안정화에 기여할 가능성을 관찰했다고 국제학술지 『Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration』 를 통해 밝힘.


□ 이번 임상시험의 경우에는 지금까지 사용된 VM202 최고용량의 4배가 사용되었기 때문에 안전성 결과가 중요했다. 임상책임자인 미국 Northwestern Universitys Feinberg School of Medicine의 존 케슬러(John. Kessler) 교수는 “이번 임상시험을 통해 ALS 환자들에게 투여한 VM202 약물의 안전성을 다시 한번 확였다. 본 임상1/2상은 피험자 수가 작고 placebo 대조군이 없어 약물의 치료 효과를 단정적으로 판단하기는 어려우나, VM202를 투여 받은 3개월 동안 다수 피험자들에서 신체기능이 안정화 되는 것을 확인할 수 있었다. 이런 결과는 루게릭병에서는 거의 발견할 수 없었던 현상이다. 이 결과를 좀 더 큰 규모의 플라시보 대조 임상에서 재현할 수 있다면 VM202 는 혁신적 치료제로 개발될 가능성이 있다.”고 밝힘.


VM202 ALS대상으로 이미 미국 FDA로부터 희귀의약품과 FAST TRACK 지정을 받았음. 지난 9 30에는 미국 FDA로부터 임상2상 실시 허가를 받았으며, 84명의 피험자를 대상으로 미국 내 10개 병원에서 임상2상을 진행 예정임.


□ 결과 요약:
ㅇ 약물과 관련된 이상반응이 보고되지 않아 VM202의 우수한 안전성을 다시 한번 확인함.
ALSFRS-R score로 측정한 ALS 환자들의 병의 진행 속도는 VM202 투약 후 3개월 동안 ALS 환자들의 평균적인 병의 진행 속도인 -1.02/월 보다 낮은 -1.0, -0.91, -0.76으로 나타남. 이는 피험자들의 연수기능, 소근육 운동성, 대근육 운동성, 호흡과 관련된 기능적 퇴행 속도가 약물 투약 후 3개월 동안 안정화 되면서 완화되었을 가능성을 의미함.
ALS
환자들의 병의 진행 속도는 환자들의 연수기능, 소근육 운동성, 대근육 운동성, 호흡과 관련된 신체적인 기능을 평가하여 병의 진행 상태를 파악하는 ALSFRS-R score의 월간 차이로 분석함.
ALSFRS-R score로 측정한 병의 진행 속도가 0 이상일 경우에는 퇴행 없이 기능적인 부분의 안정화, 혹은 개선이 있는 것으로 해석할 수 있음. 이번 임상에 참여한 피험자들의 퇴행 속도를 분석해볼 때, VM202 투여 후 2개월째 최대 50%의 피험자들에서 질환의 진행 없이 신체적인 기능의 개선이 있었음을 확인함.
(
참고: ALS 치료제로 유일하게 허가를 받은 ‘리루텍은 2개월 수명 연장 효과로 시판 허가를 받은 바 있음.)
VM202 투여 후 3개월 동안 근육의 강도와 둘레에도 급격한 감소 없이 퇴행이 완화됨을 확인함.


□ 임상시험 프로토콜 요약:
ㅇ 임상시험 제목: ALS 환자들 대상으로 VM202 약물의 안전성과 내약성(Tolerability)를 평가하는 단일기관, 공개, 미국 임상1/2상 시험임.
ㅇ 임상시험 기관 / 책임자: 미국 노스웨스턴 의과대학 병원(Northwestern University Hospital) / 존 케슬러(John. Kessler) 교수
ㅇ 대상 환자: ALS 진단 기준(El Escorial Criteria*) clinically probable-laboratory supported ALS 기준 이상, ALSFRS-R 점수가 30점 이상이고 발병 2년 미만인 21~75세의 ALS 환자 대상임.
* El Escorial Criteria: ALS
진단을 정확하게 하고 임상연구에 응용하기 위해 의사들이 설정한 진단기준임.


ㅇ 투약 프로토콜: 18명의 피험자를 대상으로 각각 9명씩 그룹1, 2로 나눠서 7일 간격으로 4회에 걸쳐 64mg의 약물을 상부(양쪽 손과 팔)/ 하부(양쪽 허벅지와 종아리) 근육 부위에 교차로 투약한 후 9개월간 추적 관찰함.
ㅇ 평가지표:
(1)
주평가지표: 안전성
(2)
부평가지표: 병의 진행 속도를 측정하는 ALSFRS-R 평가, 근육의 강도와 둘레 측정, 노력성 폐활량 측정
VM202 HGF 유전자를 탑재한 DNA의약으로서 근육으로 투여 되었을 때 투여부위에서 HGF 단백질을 생산하여 미세혈관의 생성을 유도하고 신경세포의 성장을 촉진하는 기전을 가진 약물임. VM202에 의해 생산된 HGF 단백질이 신경세포를 보호/재생하는 기능을 가지고 있음은 다양한 신경질환 동물 실험에서 확인함.  ALS동물모델을 사용한 연구에서도 HGF가 신경세포를 보호하고 재생을 촉진함으로써 질환의 진행 속도를 늦추는 것이 관찰된 바 있음.


□ 사사(謝辭)
이번 성과는 보건복지부 보건의료기술연구개발사업의 지원으로 수행된 임상1상 연구결과를 바탕으로 얻은 성과임.
*
보건복지부 보건의료기술연구개발사업
지원분야: 신약개발 비임상•임상시험지원/희귀의약품-임상1
연구내용: 루게릭질환 치료제(VM202-ALS)의 미국 임상시험 1상 연구
연구기간: 2014.06 ~ 2016.11


□ 공동개발: 이연제약㈜(대표이사 정순옥, 유용환, KOSPI 102460)