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루머를 통해 본 오늘의 전문가 팁
ViroMed
2019/08/06

-루머를 통해 본 오늘의 전문가 팁-

DMD(disease modifying drug)와 재생의약에 대한 이해

 

배경:

임상 2상 결과를 보니 모노필라멘트 테스트(monofilament test, 이하 MT)에서 결과가 좋지 않아 DMD (disease modifying drug)이 될 수가 없다. 따라서 약가가 낮을 것이다카더라.

선정 사유:

주식 시장에서는 그래도 전문가인 것인 듯이 행동하는 사람인 것 같습니다. 이런 테스트 이름도 알고, 임상 2상 결과를 자세히 본 것 같기도 합니다. 약가를 운운하는 것을 보니 임상 3상은 성공할 것 같았나 보지요? 이 루머에 대한 설명을 준비하다 보니, 국내 투자자들은 물론 제약업계 조차 DMD와 재생의약(regenerative medicine)의 관계를 모르는 듯해서 이 루머를 지식 전파의 기회로 사용키로 했습니다.

팩트 체크:

- 논의 불필요성: PDPN 임상에서 감각신경을 되돌아 오게 하는 약물은 없었습니다. 그러니 우리의 2상 결과는 대단한 것이지요. 이 작은 공간에 이 데이터를 분석해 드리기는 어렵습니다. 사실 그런 논의 자체가 지금은 허망하구요. 무엇 보다 DMD라는 용어는 PDPN 업계에서 사용된 적이 없고, 우리는 이미 DMD 보다 훨씬 더 상위 개념인 재생의약(regenerative medicine)으로의 잠재력을 FDA로부터 인정 받았기 때문입니다.

신경학계와 FDAPDPN근본적으로 치료한다를 규정할 수 있는 지표에 대한 콘센서스가 아직 없습니다.다음 3가지 테스트 중 하나가 될 것으로 추정하는데 모노필라멘트, 신경 전도 속도 (Nerve Conduction Velocity), 신경에 대한 조직 검사가 그 것들입니다. 하지만 이 방법들은 아직 의약 허가 차원에서 fully validation되어 있지 않고, 조직 검사의 경우에는 어떤 지표를 써야 하는지도 정해져 있지 않습니다. 즉 이 것들은 아직 과학의 영역에 머무르고 있으며, 인허가 차원에서 사용된 적도 없고 공인된 것도 아닙니다.

- DMD의 정의: DMD의 정의는 질병의 진전 속도를 감소시키고 동시에 증세를 완화시킬 수 있는 약물입니다. 지난 몇 년 동안 당사를 포함해서 미국 산업/의약계의 많은 사람들이 DMD라는 용어를 자주 써왔지만, 사실 DMD는 류마치스관절염, 다발성경화증, 파킨스병, 치매 같은 분야에서 쓰는 표현입니다. 이는 PDPN에서 FDA의 공식 표현이 아닙니다..

- 재생의약: 이런 DMD 보다 훨씬 더 상위 개념이 재생의약 (regenerative medicine) 입니다. regenerative medicine은 문제가 되는 세포 혹은 조직 (tissue) 을 재생하고 동시에 관련 증세를 완화 내지는 치료해 준다는 것 입니다. DMD는 질병의 전개 속도에 영향을 주는 정도지만, 재생의약은 질환을 근본적으로 치료해줄 수 있다는 것이지요. 이에 따라 미국 정부 (FDA)는 굳이 다른 특별한 트랙을 만들었으니 그것이 바로 RMAT입니다.

- VM202 FDA에 제출했었던 과학적 근거: 당사가 FDA에 제출했던 과학적 근거는 네 가지로 요약될 수 있습니다. (제출 서류의 요약 부분을 그대로 번역한 것입니다.) FDA는 이를 분석하고 VM202에게 RMAT 지위를 부여한 것입니다. 즉 재생의약으로서 잠재력을 인정해 줬다는 것입니다.

VM202를 주사 후 HGF가 생산되는 기간이 불과 2주인데, 이 기간을 훨씬 넘는 장기간 동안 진통 효과가 있다.

각종 통증 관련 지표(ATF3, CSF-1 and α2δ1)가 감소되었다.

VM202에서 생산된 HGF가 감각신경 세포 혹은 슈반 세포와 작용하여 신경세포를 재생시킨다.

각종 연구를 통해 VM202 주사가 혈관을 생산하여 미세혈관망 생성을 유도한다.

FDA는 우리 자료를 조사한 후에 미국 (즉 세계) 최초로 VM202에게 만연질환, 통증에 대한 RMAT 지위를 부여한 것입니다. VM202는 지금까지 나온 모든 통증치료제와는 개념부터 다른 세계 최초의 진통 및 신경병증 재생의약입니다.

- 미국에서의 약가: 위 루머는 약가가 낮을 것이라고 주장하고 있습니다. 미국에서 약값이 어떻게 정해지는지, 특히 VM202와 같은 first-in-class의 약가가 어떻게 산정되는지를 경험한 국내인은 없는 것으로 알고 있습니다. 이를 이해하려면 미국 payer 시스템이 어떻게 돌아가는지를 알아야 하는데, 이는 루머 생산하는 가십 정도가 알 수 있는 수준이 아닙니다. 언제가 될 지 모르겠지만 투자자들과 analyst들을 위해 세미나를 가질 생각을 갖고 있습니다. 당사가 1년 전, 국내외 IR에서 년 약가 5~8만불을 예상하고 있다고 발표한 적이 있는데 이는 최소가로 아직 유효하다는 점을 다시 한번 밝혀드립니다.  

판정:

우리나라 제약업계 자체가 이런 걸 모를 텐데 소문이나 내는 범상한 가십이 무슨 깊은 지식이 있겠습니까? 그도 이런 기회를 통해서 배우겠지요.

주주 여러분, 모노필라멘트, DMD, RMAT, 미국 약가 등의 단어가 나오면 이는 엄청나 수준의 전문성을 요구합니다. 국내에서는 이를 경험해 본 사람이 아무도 없을 것입니다. “찌라시카더라 통신에 연연하지 마시기를 당부드립니다.

 

1. A single intramuscular muscular injection of VM202 can produce long lasting, high level analgesic effects in the mouse CCI (chronic constriction nerve injury) model for at least 8 weeks, although measurable HGF expression from VM202 persists for only two weeks and is confined to the immediate area surrounding the injection site.

2. In VM202-injected mice, expression of various pain-related factors such as ATF3, CSF-1 and a2d1, is highly down regulated.

3. VM202 injection can promote axon outgrowth, ultimately regenerating damaged nerves. This is achieved by the direct interaction between HGF (produced from VM202) and Schwann cells, and/or between HGF and sensory neurons.

4. Data from experiments involving animals with ischemic diseases suggested that VM202 injection would also affect the microvascular environment by inducing the formation of blood vessels and increasing capillary density.