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AAV를 사용한 유전자치료제 개발, 국제학술지 발표
ViroMed
2019/06/13

아데노 부속 바이러스(AAV)를 사용한 유전자치료제(AV1H)를 개발하여
루게릭병(ALS) 동물 모델에서 치료 효과를 발견하고 국제학술지에 발표

 

㈜헬릭스미스(084990:KS)는 아데노부속바이러스(Adeno-Associated Virus; AAV) 벡터를 기반으로 한 유전자치료제인 AV1H(rAAV1-HGF)이 「근위축성 측삭 경화증(Amyotrophic Lateral Sclerosis: ALS. 소위 루게릭병)」의 치료에 사용될 수 있다는 가능성을 보여주는 연구결과를 얻어 오늘, 국제학술지 『Acta Neuropathologica Communications』
온라인판에 발표하였다.
 논문명: Intrathecal delivery of recombinant AAV1 encoding hepatocyte growth factor improves motor functions and protects neuromuscular system in the nerve crush and SOD1-G93A transgenic mouse models

 논문 URL: https://actaneurocomms.biomedcentral.com/articles/10.1186/s40478-019-0737-z


■ 연구 결과와 의미:
  - 척수강에 유전자를 효율적으로 전달할 수 있는 AAV 종류(subtype)를 발굴 (AAV1)
  - 이에 HGF유전자를 삽입하여 재조합 AAV인 AV1H을 제조
  - AV1H가 신경손상(nerve crush) 모델에서 말초신경의 기능을 회복시켜 운동 기능을 개선하고 신경세포를 재생시키는 것을 발견
  - AV1H가 ALS 질환의 모델로 가장 많이 사용되는 SOD1-G93A 형질전환 쥐에서 운동기능 개선은 물론 생존율을 증가시키는 것을 발견
  - AV1H가 중추신경계에서 산화 스트레스를 감소시켜 운동 뉴런의 재생을 촉진 시키는 것을 발견
  - 루게릭병을 포함한 다양한 신경퇴행성 질환 분야에서 질환을 근본적으로 치료할 수 있는 재생 의약(regenerative drug)으로서의 가능성을 시사함


■ 향후 계획
  - AV1H를 이용하여 ALS를 대상으로 미국에서 임상1상 실시 (목표 2021년)
     - 헬릭스미스는 이미 미국에 많은 ALS 전문가와 병원 네트워크를 구축해 놓은 상태임
  - 척수강에 투여하여 치료할 수 있는 다양한 퇴행성 신경질환에 적용할 것으로 판단되는 바, 관련 연구와 임상시험 실시 예정.


■ 헬릭스미스 대표이사 김선영 박사는 “AV1H가 운동기능은 물론 생존율까지 증가시킬 수 있다는 발견은 놀랍다. 최대한 빠른 시일에 임상시험을 실시해 치료 효과를 증명할 계획이다. 여러 데이터를 종합해볼 때 AV1H가 다양한 신경퇴행성 질환에 적용될 수 있기 때문에 상업적 의미가 매우 크다.”고 언급했다.


■ 헬릭스미스는 AV1H와는 별도로, VM202를 사용하여 ALS를 대상으로 미국에서 임상1상을 성공적으로 완료하고 임상2상을 계획중이다. 김선영 박사는 “ALS는 발병 후 2-5년 내에 사망하는 치명적인 질환(fatal disease)으로서 대부분의 경우, 원인이 밝혀져 있지 않다. 따라서 다양한 시도로 치료제 포트폴리오를 구축하는 것이 중요하다. AV1H는 VM202와는 전혀 다른 물질로서 PK(약력학)와 PD(약동력학)는 물론, 주사 방법도 다르기 때문에 타겟 세포가 다르고 작동 메커니즘도 매우 다르다. 따라서 이 2개 제품의 개발을 동시에 진행하는 것이 성공 극대화는 물론 시장 확대에 기여할 수 있는 사업 전략이다”라고 언급했다.